从海藻中提炼的药物能治疗阿尔茨海默症(俗称“老年痴呆症”)?中国工程院院士管华诗科研团队参与研发的新药“甘露寡糖二酸(GV-971)”,已于今年7月顺利完成3期临床试验,为全球阿尔茨海默症患者带来“福音”,这种新药就是来源于海藻中提取的海洋寡糖类分子。
海洋天然产物的特殊结构和生物活性,对治疗肿瘤和神经疾病等疑难杂症具有特殊效应。今年79岁的管华诗致力于海洋药物研发近40年,正带领科研团队打造“蓝色药库”。他们用超算技术解决海洋新药筛选难度大的“卡脖子”问题,并应用中医理论指导新药研发显示出奇效。“蓝色药库”有望涌出源源不断的创新成果。
海洋承载治疗疑难杂症新希望
人类主要生活在陆地上,所研发的药物主要来源于陆地,但使用多了,就有可能产生耐药性。于是,人们将目光转向了浩瀚深邃的海洋。
中国海洋大学医药学院副院长吕志华介绍,为在深海环境中生存和繁衍,海藻、微生物、鱼类等深海生物进化出了独特的基因,耐寒、耐热、耐高压,产生了结构奇特、活性多样的海洋天然产物,它们为现代创新药物研发提供了重要结构信息,是肿瘤、心脑血管疾病、免疫性疾病、神经系统疾病等人类重大疾病药物先导化合物的重要源泉。
管华诗告诉记者,人类已发现了3.5万个海洋天然产物,其中一半以上都有生物活性,远比陆地上动植物天然产物的生物活性要高,而且还有很多未知的海洋天然产物,因此海洋能提供大量药物先导化合物。但迄今为止,只有13个海洋新药上市,海洋生物医药产业潜力巨大。
在已上市的13个海洋新药中,我国贡献了其中一个,就是管华诗1985年研发的藻酸双酯钠(PSS),它是从天然海藻中提取出的多糖硫酸酯类药物,用于预防和治疗缺血性心、脑血管疾病。
记者在采访中了解到,成功上市的海洋药物之所以少,一是海洋生物获取难,这需要科考船和先进深海取样装备支撑;二是研发难度大,海洋天然产物结构复杂、含量极微,规模化制备难度大;三是研发历程长,从天然产物到活性化合物、先导化合物、候选药物,再到三期临床试验,需要耗费大量人力、物力、财力和时间,任何一个环节出问题都会让新药“夭折”。
进入21世纪后,海洋药物的开发和上市速度明显加快,十几年间,先后有8个海洋药物被美国FDA(食品药品监督管理局)或欧盟EMEA(欧洲药品评估局)批准上市。到2016年,海洋药物的全球市场达到86亿美元,已成为蓝色经济发展中的重要一极。
“近年来,随着海洋、化学、生物、医药等学科基础研究不断发展,海洋装备技术不断升级,海洋生物医药进入了深度规模化开发的新阶段。”管华诗说。
据了解,世界各国尤其是美国、日本及欧盟等国家纷纷制订相应计划,斥巨资开发海洋生物资源,海洋药物已经成为国际医药领域竞争的热点。